Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil : o exemplo das doenças lisossômicas / High cost drugs for rare diseases in Brazil : the case of lysosomal storage disorders

AUTOR(ES)

Souza, Monica Vinhas de

DATA DE PUBLICAÇÃO

2011

RESUMO

Este artigo aborda, de forma crítica, aspectos das políticas públicas brasileiras para medicamentos, com ênfase nos de alto custo dirigidos às doenças raras. As doenças lisossômicas foram utilizadas como exemplo pela sua raridade e pela tendência mundial para o desenvolvimento de novos fármacos para seu tratamento. Três doenças foram abordadas: doença de Gaucher, doença de Fabry e mucopolissacaridose tipo I. Embora todas tenham medicamentos registrados no Brasil, a doença de Gaucher é a única com protocolo clínico e diretrizes de tratamento balizadas pelo Ministério da Saúde. Os autores almejam, com este artigo, fomentar a discussão sobre o papel da avaliação de tecnologias em saúde para o tratamento das doenças raras no Brasil, enfatizando a necessidade de políticas legitimadas dirigidas especialmente a elas. A despeito das dificuldades de se estabelecer uma política de saúde específica para cada doença rara, é possível o estabelecimento de modelos racionais para lidar com esse crescente desafio.

ASSUNTO(S)

doenças raras rare diseases lisossomos lysosomal storage diseases high-cost drugs custos de medicamentos health policies políticas públicas de saúde

Documentos Relacionados

• Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil: o exemplo das doenças lisossômicas
• The Link Between Lysosomal Storage Disorders and More Common Diseases
• Contradições das políticas públicas voltadas para doenças raras: o exemplo do Programa de Tratamento da Osteogênese Imperfeita no SUS
• Lysosomal Storage Diseases
• Acesso a medicamentos para doenças raras no pós-estudo: revisão integrativa