Alglucerase
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1. Avaliação de dois anos de tratamento da doença de Gaucher tipo 1 com terapia de reposição enzimática em pacientes do estado de São Paulo, Brasil
A doença de Gaucher tipo 1 é a doença de depósito lisossômico mais freqüente. De herança autossômica recessiva, é caracterizada pela deficiência da atividade da enzima glicocerebrosidase e o acúmulo patológico de seu substrato, a glicosilceramida, nas células da linhagem dos monócitos/macrófagos principalmente no baço, fígado e medula óssea
Revista Brasileira de Hematologia e Hemoterapia. Publicado em: 2008
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2. Binding, internalization, and degradation of mannose-terminated glucocerebrosidase by macrophages.
Mannose-terminated glucocerebrosidase (alglucerase; Ceredase) was designed for enzyme replacement therapy in Gaucher disease to take advantage of mannose receptor-mediated endocytosis by macrophages. To provide a rational basis for designing enzyme replacement therapy protocols, we examined the in vitro binding, uptake, and degradation of alglucerase by muri